Investigadores han logrado avances sorprendentes en la restauración de la audición en niños mediante terapia génica, lo que marca un hito importante en el tratamiento de la sordera hereditaria. En varios estudios recientes, incluido uno liderado por investigadores de Mass Eye and Ear en colaboración con la Universidad de Fudan en Shanghái, se ha demostrado que la terapia génica puede restaurar la audición en niños nacidos sordos debido a mutaciones en el gen OTOF.

Estos estudios aplicaron terapia génica en ambos oídos de los niños, lo que permitió no solo recuperar la capacidad de escuchar, sino también mejorar la percepción del habla en ambientes ruidosos y la localización del sonido. Este enfoque bilateral ha mostrado beneficios adicionales en comparación con tratamientos anteriores que solo se aplicaban en un oído.

En otro estudio realizado en el Children's Hospital of Philadelphia, un niño que recibió esta terapia génica mostró mejoras significativas en su audición, pasando de una sordera profunda a tener una pérdida auditiva leve o moderada en el oído tratado, permitiéndole escuchar sonidos por primera vez.

Estos resultados son un paso adelante en la medicina regenerativa y abren la puerta a nuevas posibilidades para tratar diversas formas de sordera genética. Sin embargo, los investigadores advierten que aunque los resultados son prometedores, aún se necesitan más estudios para comprender completamente los efectos a largo plazo de estas terapias.

Estos avances son una luz de esperanza para muchas familias y un ejemplo del potencial transformador de la terapia génica en el tratamiento de enfermedades hasta ahora consideradas intratables​