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La distrofia retinal causa ceguera. Foto: MabelAmber
La distrofia retinal causa ceguera. Foto: MabelAmber

Una empresa de Philadelphia desarrolla Luxturna, una terapia que cura un tipo de ceguera

La nueva terapia Luxturna presentada esta semana cuesta 850.000 dólares y puede acabar con la ceguera por distrofia retinal.

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¿Te imaginas el día en el que logremos curar la ceguera? Ya no hace falta que imagines tiempos futuros porque ya casi estamos en ese momento. A pesar de que todavía no es posible curar cualquier tipo de ceguera, la nueva terapia Luxturna podría acabar con la ceguera causada por la distrofia retinal.

Luxturna ha sido desarrollada por la compañía Spark Therapeutics. Ubicada en Philadelphia, esta empresa anunciaba el pasado 3 de enero que su terapia Luxturna había sido aprobada para salir al mercado. Con un precio de 4250.000 dólares por ojo, la terapia promete devolver la visión a los afectados por la distrofia retinal.

 

Distrofia retinal

Este tipo de afección es en realidad una enfermedad hereditaria. La distrofia retinal afecta a entre 1.000 y 2.000 personas en todo Estados Unidos. Los enfermos sufren la muerte progresiva de las células principales de los ojos, los llamados fotorreceptores. Esto lleva a una disminución progresiva de la capacidad visual que puede aparecer desde el mismo nacimiento o en cualquier momento posterior, aunque es más habitual durante las dos primeras décadas de vida.

 

Los resultados

La terapia Luxturna ha demostrado ser eficaz en la lucha contra la ceguera causada por una distrofia retinal. Los resultados publicados demuestran que más de nueve de cada diez pacientes se vieron beneficiados por el tratamiento.

El tratamiento consiste en administrar un gen nuevo, el llamado gen RPE65 para que actúe en lugar del gen mutado que causa el bloqueo visual. La administración de este nuevo gen sano, hace que el cuerpo esté preparado para hacer frente a los problemas del ciclo visual y poco a poco mejorar su funcionamiento.

 

El precio

A priori el precio puede parecer escandalosamente caro. Sin embargo su anuncio ha sido una sorpresa en el sector, que espera que fuera incluso más elevado. La explicación detrás de ello es que se trata de un proceso innovador que puede ayudar a mucha gente a recuperar la vista. Las técnicas empleadas para su desarrollo son muy costosas y ha habido una amplia investigación detrás. Además el espectro de pacientes, comparado con el de otras enfermedades, no es muy elevado.  

Conscientes de que muchos pacientes no podrán soportar ese gasto, Spark Therapeutics está negociando con el servicio sanitario de Estados Unidos la opción de pagar a plazos el tratamiento. Habrá que esperar para ver cuáles son los planes de financiación.