Los antirretovirales, que impiden la reproducción de un virus en el organismo, son en la actualidad la mejor opción de tratamiento con la que cuentan los enfermos de VIH mientras un gran número de laboratorios centran sus esfuerzos en encontrar la cura definitiva para un virus con el que conviven cerca de 36 millones de personas en el mundo y para el que, según datos de la OMS, solo reciben terapia antirretroviral un 40 por ciento.

La clave, entonces, pasaría, por ejemplo, por encontrar un sistema que, en lugar de ‘dormir’ al virus, permita su eliminación completa y que, además, pueda ser implementada en todos los rincones del mundo, independientemente de los medios con los que cuente el lugar.

"La terapia actual, la cual es extremadamente efectiva en suprimir la reproducción viral, no elimina el virus del contagiado. Por ello, cada vez que un paciente VIH positivo deja de tomar la medicación el virus repunta y el sida progresa", explica a AL DÍA el Dr. Kamel Khalili. "Pero si tienes un método que escinde y elimina completamente el virus del ADN… puedes eliminar la terapia antirretoviral porque el sida no va a volver porque no hay virus”.

Y eso es lo que Khalili y su equipo de investigadores del Lewis Katz School of Medicine de la Universidad de Temple han llevado a cabo en un estudio que se ha convertido en el más reciente y esperanzador avance llevado a cabo en la materia.

El trabajo, que acaba de ser publicado en Scientific Report, implementa el uso de la tecnología CRISPR/Cas9 (comúnmente conocido como el ‘corta-pega genético’ y nombrado el avance del año 2015 por la revista Science) para la modificación del ADN del virus del VIH en el interior de una célula, que, además, la protege de ser infectada de nuevo. Todo ello con el fin de eliminar por completo la presencia del virus en la misma, y por extensión, del organismo.

El equipo de Temple, que publicó un primer estudio al respecto en el año 2014, se ha enfocado en esta ocasión en un tipo determinado de células, las conocidas como células T, “porque son las primeras células atacadas por el VIH”, explica Khalili.

Una de sus principales preocupaciones ha sido la seguridad y “asegurarnos de que este modelo no introduce ninguna mutación al gen o toxicidad a las células”. Los estudios de viabilidad y proliferación de las células llevados a cabo prueban que aquellas células en las que se ha erradicado el VIH-1 crecen y funcionan con normalidad.

Aunque reconoce que se encuentran todavía “en una etapa muy muy temprana, pero muy importante y prometedora”, Khalili espera que “con esta estrategia podamos en un futuro llevarla al terreno clínico y finalmente curar el sida”.

Por ello, el siguiente paso, tras su desarrollo en cultivo es el paso a ‘in vivo’ y, si los resultados son los esperados, conseguir la aprobación de la FDA (Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos) para proceder con la parte clínica. Aunque para eso todavía quedan varios años de investigación.

“Obviamente sabemos que tenemos mucho trabajo que hacer pero por ahora al menos sabemos que estamos en la dirección correcta. Necesitamos examinar la eficiencia de esta tecnología ‘in vivo’, lo que significa en un modelo animal. Y obviamente, basados en las observaciones que hagamos, podemos probablemente pensar en llevarlo a un ensayo clínico”, cuenta Khalili.

Porque si hay algo de lo que no duda el experto es que la cura del sida llegará. “Creo que es posible, sí, absolutamente. Creo que el sida podrá curarse. El conocimiento sobre el virus y su comportamiento ha crecido enormemente y la tecnología ha mejorado mucho en los últimos años. Creo que nos encontramos en una muy buena posición para mejorar esta estrategia, la de la edición genética, u otras para una cura”, confiesa Khalili.

Sin embargo, la clave para él pasa también por encontrar una técnica que pueda implementarse en los países con menos recursos. “El VIH y el sida están por todo el mundo y en países muy pobres. Si vamos a curar el sida a nivel global necesitamos desarrollar estrategias que puedan adaptarse e implementarse en países con pocos recursos y creo que por su simplicidad CRISPR/Cas9 encaja en este enfoque”.

“Creo que es un sistema que va a revolucionar todo el sistema médico, no solo en el caso del VIH, también de otras enfermedades, infecciones o el cáncer; porque tiene la capacidad de corregir un ‘gen malo’ y eliminarlo”.

Además de Khalili, ocho investigadores más han contribuido al estudio: Rafal Kaminski, Yilian Chen, Tracy Fischer, Alessandro Napoli, Yonggang Zhang y Wenhui Hu, del Departamento de Neurociencia del Comprehensive NeuroAIDS Center; así como Ellen Tedaldi, del Comprehensive NeuroAIDS Center; y Johnathan Karn, de Case Western Reserve Unversity.

“Estamos muy emocionados con ello y creo que mi laboratorio está muy enfocado en el sistema de edición de un gen para encontrar la cura del VIH”, sentencia Khalili.